里程碑!FDA批准诺华创新性基因疗法,治疗SMA,定价210万美元,一张优先审评券

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2019年5月24日,美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)患者的基因疗法。这是一种严重的罕见病,是婴儿死亡的主要遗传原因。

     Zolgensma旨在通过一次静脉输入基因疗法,在体内持续表达运动神经元生存蛋白,治疗导致SMA的遗传根源。这是美国FDA批准的第一款也是目前唯一一款治疗SMA的基因疗法。

     SMA是一种严重的遗传性神经肌肉疾病。它是由于表达SMN的SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常工作的SMN1基因,1型SMA婴儿的运动神经元迅速死亡,肌肉功能逐步丧失,最终导致瘫痪或死亡。大多数1型SMA患者无法活过两周岁。


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Ned Sharpless医学博士(图片来源:STAT)

       "这次的批准是又一个里程碑,显示了治疗多种疾病的基因疗法和细胞疗法的变革性力量。” FDA代理局长Ned Sharpless医学博士表示。“随着每一项新的批准,我们看到这个令人兴奋的科学领域继续跨越概念阶段而变为现实。基因疗法产品可能会改变那些可能面临绝症、死亡的病人的生命,这为他们的未来带来了希望。FDA将继续使用旨在推进创新及安全有效治疗方案的审查途径,加快开发满足未满足医疗需求的产品。”

美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士表示,“患有SMA的儿童在基本生活功能方面遇到困难。大多数患有这种疾病的儿童由于呼吸衰竭而夭折。SMA患者现在有另一种治疗选择,它可以最大限度地减少SMA的进展并提高生存率。今天的批准证明了这一有前途的新医学领域的持续发展势头以及FDA对支持和帮助加快这些产品开发的承诺。”


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    Zolgensma是最初由AveXis公司开发的基因疗法,它将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中,并且对转基因进行了改良,提高它生成SMN蛋白的能力。诺华公司在2018年以87亿美元的价格收购了AveXis公司,并且获得了这款基因疗法。它的设计旨在让患者接受一次治疗之后,能够在细胞中长期表达SMN蛋白,从而达到“治愈性”效果。这款基因疗法曾获得了美国FDA授予的突破性疗法认定,欧盟的PRIME药品认定和日本的SAKIGAKE(先驱药品)认定。

FDA之前授予该申请快速通道、突破性疗法和优先审评资格。Zolgensma还获得了孤儿药认定。诺华旗下的AveXis Inc.公司因而获得了一张宝贵的罕见儿科疾病优先审评券(PRV)。这张审评券可能价值连城。

Zolgensma的定价为210万美元,可分5年付清,这意味着该药物成为截止今日为止历史上最昂贵的药物。

同一天,FDA批准了诺华公司的两款产品。另一款产品是Piqray(alpelisib),首个乳腺癌PI3K抑制剂,这也是FDA RTOR审评改革的首个成果。


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